Milestone Pharmaceuticals Inc.宣布，該公司研究的鈣通道阻滯劑etripamil在陣發(fā)性室上性心動(dòng)過(guò)速（PSVT）患者中的3期RAPID臨床試驗(yàn)取得了正面的療效和安全性數(shù)據(jù)。
佐治亞州亞特蘭大市皮德蒙特心臟研究所心律失常研究和教育主任Bruce Stambler說(shuō)：“PSVT是一種不可預(yù)測(cè)的、對(duì)患者有破壞性的負(fù)擔(dān)，目前的干預(yù)措施僅限于昂貴的、不方便的急性護(hù)理環(huán)境?！?/span>
“我對(duì)RAPID試驗(yàn)的結(jié)果感到非常鼓舞，該試驗(yàn)表明，與安慰劑患者相比，使用etripamil的患者轉(zhuǎn)換為正常竇性心律的次數(shù)明顯增多，而且沒(méi)有出現(xiàn)嚴(yán)重的不良事件，也不需要醫(yī)療監(jiān)督。這些數(shù)據(jù)進(jìn)一步支持了etripamil為患者帶來(lái)有臨床意義的益處的潛力，并為他們的醫(yī)生提供了一個(gè)重要而有價(jià)值的工具。”
Milestone制藥公司總裁兼首席執(zhí)行官Joseph Oliveto說(shuō)：“今天標(biāo)志著Milestone公司和PSVT患者的一項(xiàng)重要成就?！?/p>
“我們相信，如果etripamil獲得批準(zhǔn)，它有可能使患者能夠控制自己的病情，并為醫(yī)療系統(tǒng)提供價(jià)值，部分原因是減少了對(duì)急診室的訪問(wèn)。我們期待著與美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）合作，提供我們認(rèn)為是第一種自我管理的療法。我謹(jǐn)代表Milestone團(tuán)隊(duì)，感謝參加RAPID試驗(yàn)的患者、他們的護(hù)理人員和醫(yī)護(hù)人員?！?/p>
試驗(yàn)細(xì)節(jié)
RAPID試驗(yàn)在北美和歐洲的臨床地點(diǎn)招募了706名患者?；颊弑?:1隨機(jī)分配到etripamil或安慰劑的鼻腔噴霧中，沒(méi)有醫(yī)療監(jiān)測(cè)。為了最大限度地發(fā)揮etripamil的潛在治療效果，在10分鐘內(nèi)沒(méi)有體驗(yàn)到癥狀緩解的患者被指示自我管理研究藥物的重復(fù)劑量。
RAPID試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn)，與安慰劑相比，使用etripamil的患者在PSVT轉(zhuǎn)換時(shí)間上表現(xiàn)出高度統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的差異，并具有臨床意義。
此外，在RAPID試驗(yàn)中，使用etripamil的患者轉(zhuǎn)換時(shí)間的中位數(shù)比服用安慰劑的患者快三倍。與安慰劑相比，使用etripamil的患者轉(zhuǎn)換時(shí)間的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著減少在早期就已顯現(xiàn)，并在整個(gè)研究的觀察窗口中持續(xù)存在。
RAPID試驗(yàn)的安全性和耐受性數(shù)據(jù)繼續(xù)支持etripamil的潛在自我使用，其結(jié)果與先前試驗(yàn)中觀察到的結(jié)果一致。最常見(jiàn)的隨機(jī)治療突發(fā)不良事件（RTEAEs），即研究用藥后24小時(shí)內(nèi)發(fā)生的不良事件（AEs），與鼻腔給藥部位有關(guān)。總體而言，大多數(shù)RTEAEs被報(bào)告為輕度（68%）至中度（31%）。沒(méi)有報(bào)告與etripami有關(guān)的嚴(yán)重AE。迄今為止，該公司的整個(gè)PSVT臨床項(xiàng)目已使1600多名患者接觸到了劑量≥70毫克的etripami。
統(tǒng)計(jì)學(xué)上的意義
NODE-301和RAPID試驗(yàn)的匯總數(shù)據(jù)分析顯示，etripami治療在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著減少了額外醫(yī)療干預(yù)措施的使用，在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著減少了對(duì)急診科的訪問(wèn)。
3期RAPID臨床試驗(yàn)的全部結(jié)果預(yù)計(jì)將在即將舉行的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布，并提交給同行評(píng)議的期刊發(fā)表。
該公司表示，它相信RAPID試驗(yàn)的結(jié)果，加上已經(jīng)完成的NODE-301試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，可以滿足etripami對(duì)PSVT患者提交新藥申請(qǐng)（NDA）的療效要求。該公司繼續(xù)在開(kāi)放標(biāo)簽的NODE-303安全試驗(yàn)中招募患者，并計(jì)劃在2023年中期提交NDA申請(qǐng)，等待機(jī)構(gòu)反饋。
陣發(fā)性室上性心動(dòng)過(guò)速（PSVT）是一種影響約200萬(wàn)美國(guó)人的疾病，其特點(diǎn)是間歇性發(fā)作的快速心跳，突然啟動(dòng)和停止。室上性心動(dòng)過(guò)速（SVT）的發(fā)作常常伴有心悸、出汗、胸壓或疼痛、氣短、突然出現(xiàn)的疲勞、頭暈或眩暈、昏厥和焦慮等癥狀。
某些靜脈注射藥物，包括腺苷、β-受體阻滯劑和鈣通道阻滯劑，長(zhǎng)期以來(lái)被用于PSVT的急性治療。然而，這些藥物必須在醫(yī)療監(jiān)督下使用，通常是在急診科或其他急性護(hù)理環(huán)境下進(jìn)行。
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